tratamiento de la retinitis pigmentosa 2024
Ensayo clínico en curso para mejorar la visión en personas con retinitis pigmentosa avanzada. El estudio podría resultar un avance clave en el tratamiento de personas con la rara enfermedad hereditaria RP, para la que actualmente no existe cura ni tratamiento estándar aprobado. En este estudio, una colaboración tripartita entre Accelagen, Kiora y The, la retinitis pigmentosa autosómica dominante mediada por rodopsina es la causa más común de RP en América del Norte. No existe una cura comprobada para la enfermedad y se están explorando múltiples enfoques. La terapia génica es un campo en evolución en medicina y oftalmología. Está programado para los participantes y se completará El martes, ViGeneron GmbH anunció que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha concedido la aprobación para una solicitud de ensayo clínico de CTA para su nueva terapia genética, VG901. En un comunicado de prensa, la compañía dijo que VG es un vector de virus adenoasociado AAV para el tratamiento de la retinitis pigmentosa RP asociada a CNGA1. El AAV patentado, denominado Resultados iniciales de un primer estudio de terapia génica en la retina humana para la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X, indica que, en una dosis intermedia, AAV8-RPGR es seguro y puede causarla en un subconjunto de pacientes. La retinitis pigmentosa RP es una enfermedad ocular genética que afecta la retina, el tejido sensible a la luz en la parte posterior del ojo. Es una afección progresiva que provoca una degeneración gradual de la retina, lo que lleva a la pérdida de la visión con el tiempo. La RP afecta a todo el mundo, lo que la convierte en una de las enfermedades hereditarias más comunes. La RP causa una forma grave de retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X XLRP. El mecanismo de la degeneración de la retina relacionada con RP2 en humanos no está claro. En este estudio, los científicos demuestran que los organoides D de la retina se pueden utilizar para modelar la degeneración de los fotorreceptores y probar terapias potenciales para prevenir la muerte de las células fotorreceptoras....